新華社倫敦11月17日電（記者郭爽）英國監(jiān)管機(jī)構(gòu)16日說，已批準(zhǔn)基于CRISPR基因編輯技術(shù)開發(fā)的Casgevy療法投入應(yīng)用，用于治療兩種血液病，這是全球首個(gè)獲批應(yīng)用的CRISPR基因編輯療法。
英國藥品與保健品管理局在當(dāng)天發(fā)布的一份聲明中說，在經(jīng)過安全性、有效性等方面的嚴(yán)格評(píng)估后，該機(jī)構(gòu)已批準(zhǔn)品牌名稱為Casgevy的基因編輯療法投入應(yīng)用，用于治療12歲及以上的鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴型β地中海貧血患者。
這種療法由美國福泰制藥公司與瑞士CRISPR治療公司共同開發(fā)。該方法通過從患者的骨髓中提取干細(xì)胞，并在實(shí)驗(yàn)室中編輯細(xì)胞中的基因，然后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，使患者身體能夠產(chǎn)生功能性血紅蛋白。
鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴型β地中海貧血都是由血紅蛋白基因錯(cuò)誤引發(fā)的遺傳性血液病。鐮狀細(xì)胞病在具有非洲或加勒比族裔背景的人中多見，患者會(huì)經(jīng)歷非常嚴(yán)重的疼痛、嚴(yán)重且危及生命的感染，以及貧血。英國約有1.5萬人患有鐮狀細(xì)胞病。輸血依賴型β地中海貧血主要影響地中海、南亞、東南亞和中東地區(qū)的人群，可能導(dǎo)致嚴(yán)重貧血，患者通常每3至5周需要輸血一次。
根據(jù)英國藥品與保健品管理局的聲明，臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，鐮狀細(xì)胞病患者接受這種基因編輯療法后至少12個(gè)月沒有出現(xiàn)嚴(yán)重疼痛的比例達(dá)97%，輸血依賴型β地中海貧血患者接受這種基因編輯療法后至少12個(gè)月不需要輸入血紅細(xì)胞的比例為93%。
此前，骨髓移植是這兩種疾病患者唯一的永久性治療選擇，但移植的骨髓必須來自匹配的捐贈(zèng)者，并仍存在排異風(fēng)險(xiǎn)。
CRISPR全名為“成簇的、規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列”，原本是細(xì)菌防御病毒侵入的一種機(jī)制，被科學(xué)家用于編輯基因。法國科學(xué)家�，敿~埃勒·沙爾龐捷和美國科學(xué)家珍妮弗·道德納因?yàn)殚_發(fā)出相關(guān)技術(shù)而獲得2020年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)。這項(xiàng)技術(shù)已成為可高效、精確、程序化修改細(xì)胞基因的工具。