中新網(wǎng)上海4月12日電(記者 陳靜)角膜新生血管(簡(jiǎn)稱CoNV)是一種重要致盲性眼部病變。記者12日獲悉，中國(guó)醫(yī)學(xué)專家利用前沿的基因編輯技術(shù)，篩選開發(fā)了一種具有針對(duì)性的基因編輯系統(tǒng)，達(dá)到從源頭上抑制其表達(dá)的效果。
復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院黃錦海/周行濤團(tuán)隊(duì)與暨南大學(xué)附屬深圳眼科醫(yī)院雷和田教授團(tuán)隊(duì)、溫州醫(yī)科大學(xué)附屬眼視光醫(yī)院王勤美教授團(tuán)隊(duì)攜手獲得的研究成果，在最新一期國(guó)際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊《先進(jìn)科學(xué)》(Advanced Science)上發(fā)表。
據(jù)了解，角膜新生血管在全球范圍內(nèi)的發(fā)病率可達(dá)4.1%-10.4%，而其中多達(dá)12%-57.4%的患者會(huì)因此失明。CoNV的傳統(tǒng)藥物療法：包括激素、非甾體抗炎藥治療等，存在利用率低、作用時(shí)間短、副作用大等問題。高效可靠的CoNV治療方法仍待進(jìn)一步探索。
研究團(tuán)隊(duì)方面當(dāng)日介紹，角膜新生血管的形成會(huì)不斷侵蝕角膜的透明性，導(dǎo)致患者視力大幅下降。研究團(tuán)隊(duì)聚焦眼科醫(yī)工交叉研究，充分發(fā)揮基因編輯等多學(xué)科技術(shù)優(yōu)勢(shì)，著眼基因編輯“剪”斷促新生血管形成的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，實(shí)現(xiàn)一針“剪”血的治療效果，以維持角膜透明與健康的生理狀態(tài)。這為角膜新生血管的治療帶來新突破。
據(jù)悉，血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子(簡(jiǎn)稱：VEGF)是血管生成過程中的關(guān)鍵調(diào)控因子之一。黃錦海/周行濤團(tuán)隊(duì)從臨床需求出發(fā)，精準(zhǔn)鎖定促血管生成的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因子，篩選開發(fā)了一種針對(duì)VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)。
在體動(dòng)物實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)能夠通過一次性治療，不僅能夠在體外表現(xiàn)出顯著的抗血管功能，更能在體內(nèi)成功抑制VEGFA表達(dá)上調(diào)及CoNV形成過程，展示出持久且安全的抗新生血管療效。(完)