中國新藥研發(fā)力量晉升第二梯隊，“十四五”如何更上層樓？
“根據(jù)麥肯錫2020年發(fā)布的最新數(shù)據(jù)，我國新藥研發(fā)占全球的13.9%，位列第二梯隊。” 在2月26日—27日的中國藥學(xué)事業(yè)發(fā)展大會上，新藥創(chuàng)制國家重大專項技術(shù)副總師、中國科學(xué)院院士陳凱先展示了成績，也提出了挑戰(zhàn)。他表示，目前我國藥品年產(chǎn)量幾十萬噸，但大部分價值較低，與第一梯隊的美國存在明顯差距。
“新藥研發(fā)要解決臨床問題，找準源頭十分重要�！敝袊こ淘焊痹洪L、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長、北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院校長王辰院士表示。國際上的新藥研發(fā)路徑一般是臨床上有需求，實驗室(通過機理研究)找到靶點，公司跟進(轉(zhuǎn)化)研究。而我國的新藥研發(fā)在源頭上仍存在一些問題，比如從國外文獻上找靶點、根據(jù)國外原研藥進行二次創(chuàng)新等問題。
“為了順應(yīng)‘十四五’規(guī)劃，醫(yī)藥創(chuàng)新應(yīng)堅持需求導(dǎo)向和問題導(dǎo)向，打破剛性的學(xué)科界限，積極推動學(xué)科交叉融合�！� 中國工程院院士、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所執(zhí)行所長、蘭州大學(xué)副校長王銳在會上表示，當前醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)克服單打獨斗、資源分散的弊端，著力聚焦重大現(xiàn)實問題，服務(wù)國家重大需求，深入推進有組織的科研，全面提升服務(wù)國家戰(zhàn)略的科技能力。
醫(yī)藥領(lǐng)域的研發(fā)創(chuàng)新直面人民生命健康。中國新藥研發(fā)力量已經(jīng)位列第二梯隊，“十四五”如何更上一層樓？我國醫(yī)藥創(chuàng)新如何肩負起促進產(chǎn)業(yè)發(fā)展、滿足臨床需求等任務(wù)？幾十名院士在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院主辦的中國藥學(xué)事業(yè)發(fā)展大會上共話發(fā)展。
臨床資源需要得到更充分利用
在我國的新藥研發(fā)鏈條中，臨床醫(yī)生習(xí)慣于從臨床一期開始或晚于臨床一期才加入進來，這使得新藥研發(fā)從源頭上就難以充分滿足臨床需求，也使得我國新藥研發(fā)原始創(chuàng)新力度不足。
“中國的臨床研究資源豐富，但臨床上會碰到很多問題�！� 王辰舉例說明，呼吸科需要的一種小分子診斷試劑藥在國內(nèi)沒有研發(fā)出來，臨床上一直使用工業(yè)制劑代替，直到近期臨床醫(yī)生與藥學(xué)專家合作研發(fā)，這個問題才得以解決。
下面這組數(shù)據(jù)讓人感受到更直觀的差距�！拔覈磕曜≡旱娜舜渭s為2億，平均住院日若按8—10天計，總計為16—20億床日數(shù)，這些都是較為精細的可研究素材�！蓖醭奖硎�。然而，面對如此龐大的臨床研究數(shù)據(jù)，卻沒有形成有效的數(shù)據(jù)研究結(jié)論。在全球的注冊臨床研究中，我國的注冊研究數(shù)僅占3%左右。
相關(guān)專家表示，面向“十四五”，應(yīng)著力完善產(chǎn)學(xué)研用體系，提高醫(yī)藥科技創(chuàng)新開放合作水平，充分激發(fā)臨床醫(yī)生發(fā)掘臨床需求的意愿，更深度地融入到醫(yī)藥研發(fā)的完整生態(tài)鏈條中。
借助大數(shù)據(jù)、人工智能是發(fā)展方向
“隨著新的藥物研究實驗技術(shù)不斷發(fā)展，比如多組學(xué)的技術(shù)、高通量篩選技術(shù)、DNA編碼技術(shù)、結(jié)構(gòu)生物學(xué)的技術(shù)等都產(chǎn)生了海量數(shù)據(jù)，對這些數(shù)據(jù)進行有效分析挖掘?qū)⒏咝苿游覈鴦?chuàng)新藥物的研究�！标悇P先表示，人工智能技術(shù)可以大大提高藥物研發(fā)效率。
資料顯示，默克、強生等多家跨國藥企已經(jīng)與AI企業(yè)合作新藥研發(fā)。有觀點認為，未來3—5年內(nèi)，沒有經(jīng)過AI驅(qū)動模型研究的候選藥物，將無法進入臨床試驗。
“通過蛋白質(zhì)的氨基酸序列，可以預(yù)測它的三維立體結(jié)構(gòu)，在藥物研究中起著非常重要的作用�！标悇P先介紹，我國人工智能賦能藥物研發(fā)的工作也在持續(xù)推進。據(jù)報道，華為與中國科學(xué)院上海藥物所團隊共同開發(fā)了iPhord算法，在國際權(quán)威測試平臺上對蛋白質(zhì)折疊結(jié)構(gòu)的預(yù)測準確度超過現(xiàn)有最佳算法20%，實現(xiàn)了“打靶十環(huán)”。
“未來，我國團隊將在藥物誘發(fā)蛋白結(jié)構(gòu)變化、蛋白和蛋白相互作用的結(jié)構(gòu)變化等方面尋求新突破、新進展。”陳凱先說，基于大數(shù)據(jù)和人工智能技術(shù)進行的精準藥物設(shè)計，將使得新藥研發(fā)設(shè)計更具優(yōu)勢，縮短藥物研發(fā)時間，提高研發(fā)效率，控制研發(fā)成本。